Pubblicata sulla rivista Nature Medicine, la ricerca svolta dal San Raffaele di Milano in collaborazione con Telethon mostra quanto la terapia genica sia efficace per la cura di Beta talassemia. I dottori precisano che questo metodo è molto più efficace nei pazienti più giovani.
Infatti lo studio si è svolto su 9 soggetti di diversa età – 3 adulti sopra i trent’anni, 3 adolescenti e 3 bambini sotto i sei anni – tutti con forme di beta talassemia gravi e dipendenti dalle trasfusioni, ha permesso di ottenere in 3 dei 4 pazienti più giovani la totale indipendenza dalle trasfusioni di sangue. Mentre nei 3 pazienti adulti si è ottenuta una significativa riduzione della loro frequenza.
